专注罕见病细胞疗法无锡科金生物完成近亿元天使轮融资

无锡科金生物科技有限公司（简称：科金生物）近日宣布完成近亿元人民币的天使轮融资，本轮融资由幂方资本领投，金浦健康基金以及无锡金程映月天使基金跟投。公司还得到了无锡市锡山区锡东新城商务区管委会的大力支持，予以生产基地建设和高端人才补贴政策扶持。

据了解，本轮融资主要用于推进公司第一个罕见病产品管线——丙酮酸激酶缺乏症在中国以及欧洲的两个IND申报。

科金生物创始人兼 CEO 王海峰博士表示：“之所以创业，是因为朋友的孩子患有丙酮酸激酶缺乏症这种罕见病。经历了几年全球找药的艰苦历程，Segovia教授所创的CRISPR 2.0技术给了我们曙光，在我们的诚挚邀请下，Segovia教授决定跟我们一起创业。也是由于我们的热情，在全世界打动了一群出色的朋友加入我们，共同推进PKD的全球临床开发。我们拥有的自主知识产权CRISPR 2.0技术平台有出色的编辑效率和安全性，并有非常广泛的应用范围，目前已有7个处于临床前以及临床一期的罕见病管线。我们非常感谢投资人的认可。愿我们的技术能尽快给更多的罕见病人带来治愈福音。”

幂方资本合伙人李善兵博士表示：“近年来罕见病及肿瘤、神经系统疾病等常见病的细胞基因治疗取得了非常多的进展，不少罕见病的治疗药物陆续上市或进入到临床后期开发阶段，为以往无药可用的患者提供了一线生机，部分药物进入医保后更大大提高了患者用药的可及性。科金生物作为一家专注于基因编辑与细胞基因疗法技术开发的创新型公司，致力于罕见病及抗癌新药的研发和生产，具有广阔的发展空间。科金生物组建了一支在细胞基因治疗领域极具经验的跨国研发和运营团队，建立了丰富的研发管线并实现全球同步开发运营。幂方资本相信科金生物的研发能力，也非常看好此领域的市场前景。我们相信基于公司高效的研发运营能力，项目能在较短时间内完成在中国及欧洲的IND申报，成为行业领军者，给更多患者带去用药可及性更高的治疗药物。”

无锡科金生物科技有限公司成立于2022年1月，总部位于江苏无锡，在深圳、上海、西班牙和美国均有分支机构。公司是一家专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病以及抗癌新药研发及生产的创新型公司。公司拥有自主知识产权的诺奖级精准治疗基因编辑技术平台CRISPR 2.0，结合新型AAV（腺相关病毒载体）递送系统，基因编辑效率可达70%，可实现小片段乃至完整基因的精准高效插入整合到基因组，并采用ex vivo的细胞编辑手段，巧妙的规避CRISPR脱靶风险以及AAV进入体内的各种免疫以及致癌风险。该项技术是CRISPR基因编辑领域的重大突破，公司已掌握符合工业化标准CMC流程，目前几个项目同时在中国及欧洲稳步推进中。

公司由一群紧密联系的细胞与基因治疗专家、病毒学家、肿瘤学家、血液学家和生物制药行业的资深人士共同创立。公司核心管理团队均来自全球五百强大药企，在细胞基因治疗领域深耕30年以上，有丰富的CMC, 临床及合规经验。核心技术团队来自国际一流研究机构，如哈佛大学、斯坦佛大学，西班牙皇家CIEMAT (Center for research in energy, technology and envioronment), Spanish Network Research Center for Rare Diseases and Jimenez Díaz Health Research Institute。公司创始人及CEO 王海峰博士曾在药明康德(603259)负责亚太区市场开发，并在韩国、日本以及亚太多个国家及地区主导多项细胞与基因治疗项目的生产开发、全球申报以及临床试验工作的开展；公司联合创始人兼首席科学官Jose Carlos Segovia教授任职西班牙皇家CIEMAT，是西班牙与欧盟各国及世界学术交流的代表，也是欧洲EMA高端治疗的高级顾问，代表了欧洲在该领域的最高技术水平，拥有多个技术专利，并已成功申请5个孤儿药，技术转移经验非常丰富。公司还聘请CRISPR 2.0技术发明人——斯坦佛大学教授Matthew Porteus作为科学顾问，为公司发展方向保驾护航。

公司管线丰富，采用全球同步开发策略，产品覆盖临床前到临床一期的各阶段。目前公司正致力于丙酮酸激酶缺乏症（PKD）等血液罕见病细胞治疗新药研发。其中PKD管线预期在2023年中完成中国及欧洲IND申报。